FDA phê chuẩn Rapamune (Sirolimus), để điều trị lymphangioleiomyomatosis (LAM)

lượt xem 14,037 lượt xem     Thứ hai, 08 tháng 06, 2015 10:22

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ  phê chuẩn Rapamune (Sirolimus), để điều trị lymphangioleiomyomatosis (LAM), một bệnh phổi nặng, hiếm gặp chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ trong độ tuổi sinh sản. Đây là thuốc đầu tiên được phê chuẩn để điều trị căn bệnh này.

LAM gây ra bởi hiện tượng sinh trưởng bất thường của các tế bào cơ trơn xâm lấn vào các mô phổi, bao gồm cả đường hô hấp, và mạch máu/bạch huyết gây ảnh hưởng nghiêm trọng đến phổi, dẫn đến tắc nghẽn luồng thông khí, và gây hạn chế việc cung cấp oxy cho cơ thể. LAM là một căn bệnh rất hiếm gặp, theo số liệu của Thư viện quốc gia Mỹ về thuốc (U.S. National Library of Medicine), chỉ có khoảng hai tới năm phụ nữ/một triệu phụ nữ trên toàn thế giới mắc bệnh này.

Rapamune, được bào chế dưới dạng viên nén và một dung dịch uống, ban đầu được phê duyệt vào năm 1999 với chức năng là một thuốc ức chế miễn dịch giúp chống thải ghép ở bệnh nhân ghép thận từ 13 tuổi trở lên.

Tính an toàn và hiệu quả của Rapamune để điều trị LAM đã được nghiên cứu trong một thử nghiệm lâm sàng so sánh giữa Rapamune với giả dược (placebo) ở 89 bệnh nhân trong một quá trình điều trị 12 tháng,tiếp sau đó là 12 tháng theo dõi sau điều trị. Tiêu chí đánh giá chính là sự khác biệt giữa các nhóm về tỉ lệ thay đổi trong thể không khí một người có thể thở ra hết sức trong một trong một giây (thể tích khí thở ra trong 1 giây - FEV1). Tỉ lệ khác biệt FEV1 giữa 2 nhóm sau 12 tháng điều trị là 153ml. Sau khi ngưng dùng Rapamune, FEV1 giữa 2 nhóm tương đương nhau.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất liên quan đến Rapamune để điều trị LAM là loét miệng và môi, tiêu chảy, đau bụng, buồn nôn, đau họng, mụn trứng cá, đau ngực, sưng chân, nhiễm trùng đường hô hấp trên, nhức đầu, chóng mặt, đau cơ và cholesterol cao. Tác dụng phụ nghiêm trọng bao gồm cả quá mẫn và sưng (phù) đã được quan sát thấy ở bệnh nhân ghép thận.

Rapamune được sản xuất bởi Wyeth Pharmaceuticals, Inc., một công ty con của Pfizer, Inc., Philadelphia, Pennsylvania.

Tổng hợp tài liệu và dịch: Phòng Dược lâm sàng - TTYK Phước An


Thống kê truy cập
Lượt truy cập / ngày: đang tải dữ liệu
Lượt truy cập / tuần: đang tải dữ liệu
Lượt truy cập / tháng: đang tải dữ liệu
Tổng lượt truy cập: đang tải dữ liệu
Số lượt online: đang tải dữ liệu

Back to Top